作者 | 史士云
2月23日，前沿生物（688221.SH）發布公告稱已與葛蘭素史克（GSK）達成一項獨家授權許可協議。
根據協議，GSK將獲得兩款小核酸（siRNA）管線產品在全球范圍內的獨家開發、生產及商業化權利，其中一款候選藥物已進入新藥臨床試驗申請（IND）階段，另一款為臨床前候選藥物。
在具體的分工上，前沿生物將負責上述兩款產品的早期開發工作，包括負責其中一款產品在中國的I期臨床試驗推進，并完成另一款產品的IND支持性研究。GSK則將負責兩款產品之后所有的全球臨床開發、監管申報及商業化活動。
作為商業回報，前沿生物將獲得4000萬美元首付款，以及1300萬美元的近期里程碑付款，并將額外在兩個項目中累計獲得最高9.5億美元的基于成功開發、監管及商業化里程碑的付款，同時享有兩款產品全球凈銷售額的分級特許權使用費。
不過，協議約定的里程碑付款及特許權使用費需要以達到特定里程碑為前提，鑒于授權產品最終能否取得監管批準，并在海外市場成功實現商業化存在一定變數，因此，最終實際支付金額還存在不確定性。
此次BD交易的主角前沿生物以抗HIV病毒藥物起家，旗下長效注射抗HIV 創新藥艾可寧作為國內首個原創抗艾新藥，已上市近八年時間，但其市場表現一直不溫不火。2023 年之前，艾可寧年銷售額長期徘徊在數千萬元級別，直至 2023年才首次突破億元，并在此后維持在億元量級。
受核心產品未能形成規模化放量影響，前沿生物至今仍未實現盈利。2020—2024年，前沿生物凈利潤分別虧損2.31 億元、2.60億元、3.57億元、3.29億元、2.01億元。
另據前沿生物發布的2025年業績預告顯示，雖然其營收同比增長8.13%至11.99%，預計達1.4億元至1.45億元，但其凈利潤虧損擴大至2.55億元至2.9億元，同比增虧約5361.74萬元到8861.74萬元。
業績連年承壓之下，前沿生物亟需打造全新的增長曲線，而小核酸藥物正是其重點布局的新方向。其在2025年業績預告中已明確，公司研發重心轉向了小核酸藥物。
截至目前，前沿生物旗下已囊括了多款小核酸藥物，其中，在IgA腎病疾病領域，針對補體系統中的單靶點小核酸藥物FB7013已向國家藥監局提交IND申請并獲得受理，雙靶點小核酸藥物FB7011則已進入新藥臨床試驗申請支持性研究階段。
此外，在高尿酸血癥及痛風、腫瘤、高脂血癥、代謝相關脂肪性肝炎等疾病領域，前沿生物也在推進多款早期小核酸產品。
公開資料顯示，小核酸藥物即寡核苷酸藥物，是由十幾個到幾十個核苷酸串聯組成的短鏈核酸，作用于premRNA或mRNA，其通過作用于pre-mRNA或 mRNA，干預靶標基因的表達，從而實現疾病治療目的，主要涵蓋反義核酸（ASO）、小干擾核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）等技術路線。
相比小分子和抗體藥物，小核酸藥物具有高特異性和高效性、研發周期短、成藥性強、不易產生耐藥性及長效等特點，已在臨床中初步展現出替代現有療法和填補空白適應癥的能力。
也正是憑借在臨床中展現出的巨大潛力，小核酸藥物領域已成為全球資本競相布局的熱門賽道，更是各大生物制藥企業爭相搶占的戰略高地。
截至2025年底，全球已有超20款小核酸藥物獲批上市，獲批適應癥以遺傳性罕見病為主，同時覆蓋眼科疾病、心血管疾病等多個疾病領域。
國際市場上，小核酸藥物領域主要由Alnylam與Ionis兩大龍頭領銜，阿斯利康、輝瑞、渤健、禮來、羅氏等也紛紛加碼布局，賽道競爭日趨激烈。
國內方面，盡管目前尚無自主研發的國產小核酸藥物獲批上市，但企業布局熱情不減，包括瑞博生物（06938.HK）、成都先導（688222.SH）、圣諾醫藥（02257.HK）、騰盛博藥（02137.HK）、君實生物（688180.SH）、華東醫藥（000963.SZ）等多家企業均已切入這一賽道。
值得一提的是，國內小核酸領域此前已誕生多筆BD交易，包括瑞博生物與勃林格殷格翰達成總交易金額超20億美元的合作，共同開發用于NASH/MASH（脂肪肝）的小核酸創新療法；賽諾菲以1.3億美元首付款引進Arrowhead子公司維亞臻旗下siRNA藥物普樂司蘭鈉的大中華區開發與商業化權益；舶望制藥與諾華達成總潛在價值高達52億美元的授權合作，后者獲得了前者多款siRNA藥物的開發權益。
回到前沿生物，盡管已達成本次BD交易，但這并不意味著其小核酸布局進入了價值兌現期。
業內觀點認為，前沿生物多數小核酸產品仍處于臨床早期階段，新藥研發本就充滿未知，需歷經“九死一生”的漫長歷程方能最終抵達患者，而前沿生物的這些產品能否順利闖關，仍存在諸多變數。
因此，小核酸藥物能否真正為前沿生物打開增量市場，貢獻業績增長，仍需較長時間的市場驗證。
