作者 | 史士云
蘇州愛科百發總經理呂賀軍是個老制藥人，最近幾年開始接觸AI，在日前舉行的2026BPD第九屆生物藥工藝發展大會上，其提起了數年前一件令他至今印象深刻的事。
他所在的公司，曾與一家企業開展合作，對方用AI跑出來的第一批候選分子，一眼就能看出來基本都是不可成藥的“無效產物”，完全沒法推進后續研發。
“而隨著大模型底層技術的不斷發展，算法和數據的持續突破，這樣的事情在現今的AI藥物研發中基本不可能再出現。”呂賀軍稱。
AI為藥物研發按下“加速鍵”已不再是新鮮的行業議題。過去，僅僅是在傳統藥物發現的初始步驟，大量的研發工作就需要依靠海量試錯來完成，周期冗長，失敗率還居高不下。而AI能夠挖掘文獻、組學與生物數據庫里潛藏的關聯信息，快速鎖定潛在靶點，生成具備成藥潛力的全新分子結構，同時對分子活性、毒性、可合成性做前置預判，大幅縮減需要實際合成驗證的化合物數量。
現階段，AI開始向藥物研發的腹地逐步挺進，試圖改寫行業的既有規則。與之相應，AI制藥賽道也在不斷跑入新的玩家，參與主體從傳統藥企、生物科技公司擴展至AI算法企業、輸出底層算力與模型的科技巨頭、以及專業數據服務商。
熱鬧的賽道表象之下，AI的真實能力邊界也開始被重新審視。
摩根士丹利在《跨越分子：2026年是人工智能藥物發現的成敗之年》的研究報告中，給出了一個預測：化學模型是藥企研發體系中的”加速器”，但生物模型的發展水平才決定AI制藥行業的價值上限，因為前者解決的是“如何高效開發藥物”，后者則聚焦“能開發什么藥物”。
上述觀點也拋出了行業亟待回答的現實命題，當AI落地藥企的真實戰場，從“用了AI”到“被AI改變”，其間究竟跨越了多遠的距離，又還有哪些關卡尚未抵達。
坐落于蘇州的鎂伽科技，其自研的新一代生命科學智慧實驗室—鎂伽鯤鵬實驗室，即便是在無人值守的情況下也能如常運轉，該實驗室已經迭代到了3.0版本，目前正在進行4.0版本的開發。
也正是依托鎂伽鯤鵬實驗室，之前鎂伽科技的科研團隊開展抗體藥研發，僅耗時4個月便完成了18個靶點共計56輪干濕實驗閉環迭代，完成的工作量，抵得上傳統模式下四五十名科研人員三四年的產出。
鎂伽科技聯合創始人兼高級副總裁張琰舉了一個例子，憑借鎂伽鯤鵬實驗室的智能閉環系統，AI先輸出初始培養基配方與培養條件，再經過多輪高通量的篩選，最終得到活性穩定和可復現的培養方案，進而解決類器官的培養難題。
“AI在器官培養方面的價值相較于人類提高了很多倍，即便是國家級實驗室的博士和博士后可能折騰兩三年都還很難摸清楚，當然他們也為AI輸出了很多寶貴的陰性數據。”張琰說道。
王文首作為“全球AI藥物遞送第一股”劑泰科技的聯合創始人兼首席運營官，對AI在研發中的參與度有著更為切身體會。
“已經有無數的例子證明了通過AI的應用，可以把藥物早期的開發周期從三四年的時間壓縮至最多一兩年，研發成本也實現大幅下降。行業的思維也隨之發生轉變，以前AI可能還被視為可以選用的一種工具，而現在則變成了一個必選的基礎設施，倘若藥物研發缺少AI的參與，研究者甚至會擔憂，做出來的藥物分子是否具備競爭力。”王文首說道。
日前，劑泰科技宣布自研的AiTEM人工智能制劑創新平臺將在恒瑞醫藥完成本地化部署，以提速該公司藥物制劑的配方開發。
此前，AiTEM平臺的價值已在劑泰科技的自研新藥MTS004上得到驗證，其將臨床前制劑優化周期從行業平均的1-2年大幅縮短至3個月以內，項目從立項推進至完成III期臨床試驗，全程僅耗費38個月。
但正如“一千個讀者有一千個哈姆雷特”，各家企業對于AI在新藥研發鏈條中的定位，也有著不一樣的理解。
部分AI原生企業將AI置于研發底層核心，試圖重構從靶點發現到臨床開發的完整鏈條，依靠算法驅動管線產出，管線授權與臨床推進構成其主要價值落點。平臺型企業更偏向充當產業基礎設施供給方，對外輸出模型、算力及自動化實驗閉環，為全行業提供研發服務。
而還有部分企業則將AI定位為效率工具，僅將其應用于相關局部環節，追求用技術縮短周期，壓縮試錯成本，核心研發決策和實驗驗證依舊沿襲成熟的研發體系。
百奧賽圖董事長兼CEO沈月雷就指出：“AI確實加速了研發的全流程，但是現階段公司還不能用它來做預測。因為動物體內本身就存在一套天然篩選機制，它生成上百種抗體，部分B細胞會直接凋亡，原因就在于其所產生的抗體會隨機與其他蛋白發生非特異性結合。因此我們現階段仍主要沿用傳統路徑，依托小鼠產生抗體，完成抗體表達，進行活性驗證，然后再一路推至臨床階段。”
《科創板日報》記者獲悉，百奧賽圖已完成AI驅動抗體藥物研發平臺的本地化部署，并與核心業務“千鼠萬抗”業務打通協同。該公司表示，未來，全球藥企借助該平臺，有望從“千鼠萬抗”形成的真實抗體分子庫中，快速篩選出具備高成藥潛力的目標分子。
AI賦能藥物研發的上半場，在單點的環節已經交出了相關成績單，但技術確定性與醫學不確定性始終存在難以彌合的鴻溝，這也束縛了AI應用潛力的進一步釋放。
具體來看，醫學本質上面向的是繁復多變，個體差異顯著的動態生命體系，充滿不可預知性。而現下的AI技術，尤其是深度學習，更擅長在規則明確，邏輯清晰的場景中生成規律。
百英生物高級副總裁史雷表示：“生物學領域存在海量未知的可能性，體系龐大且復雜，遠超想象。當前AI對藥物研發最直觀的賦能，主要集中在分子篩選與優化環節，而主要的瓶頸仍集中在更早的靶點發現，以及后期的臨床轉化等階段。”
站在投資人的角度，啟明創投副總裁黃碩也表達了相同的觀點：“藥物靶點的發現有著非常復雜的邏輯，這塊是很基礎的研究，而這種源頭上的研究沒辦法一開始就能上人體進行臨床驗證，整個體系是非常割裂的。”
“如果在研發的源頭便出現偏差，待項目后期才暴露問題，帶來的代價是很大的。業內正把AI計算工具往上游推進，但還有很長的一段路要走。”黃碩補充道。
有數據顯示，目前具備成藥潛力的藥物靶點約有3000-5000個，不過目前已獲批上市的藥物對應的僅約500個靶點，這也意味著有八成到九成的靶點未得到開發和挖掘。
呂賀軍則直言：“現在雖然有大模型，但它的轉化率預測性還不夠好，所以就造成了從靶點到人體臨床試驗的‘死亡之谷’，這是一個很大的問題。”
模型的可解釋性不足也在一定程度上制約著AI藥物的最終成藥率。截至目前，全球尚無一款由AI全程主導設計的藥物獲批上市，僅少數項目推進至三期臨床階段。
此前，有藥企人士對《科創板日報》記者明確表示，生物模型在AI制藥中發揮著不可或缺的作用，主要作用于臨床前研發的早期和后期關鍵決策節點，但現階段整體發展還不夠成熟，這也導致AIDD（人工智能藥物發現）目前占全球藥物的比重依然不高。
相關資料顯示，AI制藥的技術體系主要由化學模型與生物模型共同構成。其中，前者立足于帶有物理邊界約束的分子表征體系，借助構效關系、藥代動力學等可快速獲取的反饋數據，更適配藥物研發過程中工作量密集的環節。后者則需要整合基因組、轉錄組、表型篩選等多源異構數據，數據獲取周期長，價值更具顛覆性，驗證難度也相應更高。
楊馨怡是復宏漢霖的AIDD負責人，在她看來，AI現階段是給的小驚喜不斷，但是大驚喜沒有。
她談到，“藥物研發的一些環節以往會比較依賴科研人員積累的經驗，而AI在化學模型上可以發揮的空間大得多，能夠探索出人工設計難以觸及的結構方向，時常會帶來意料之外的收獲。不過要是寄望AI一舉誕生顛覆性的成果，就好比花兩塊錢買彩票，妄圖博取百萬大獎，并不現實。”
市場分析認為，未來，AI應用于藥物研發會將聚焦生物學基礎模型與多模態技術的深度落地與場景化應用。未來行業的突破點，將不再是單一算法的優化，而是通過多模態技術整合基因、蛋白等多維度數據，結合生物學基礎模型的迭代升級，實現更精準的靶點預測和成藥性評估，進而提升新藥研發全流程的效率。
