兩會時間|紅杉中國沈南鵬：提升藥物源頭創(chuàng)新能力，加強(qiáng)腦科學(xué)研究應(yīng)用

原創(chuàng) 科創(chuàng)板日報 2022-03-02 21:17

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沈南鵬委員的五份提案中，兩份與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)相關(guān)。記者以此為出發(fā)點(diǎn)，拆解所涉及具體細(xì)分領(lǐng)域中的挑戰(zhàn)及委員提議。

文|朱潔琰

《科創(chuàng)板日報》記者獲悉，今年兩會期間，全國政協(xié)委員、紅杉中國創(chuàng)始及執(zhí)行合伙人沈南鵬將提交五份提案，其中兩份與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)相關(guān)，涉及藥物源頭創(chuàng)新、腦科學(xué)研究應(yīng)用等議題。

其中，在一份題為《以臨床價值為導(dǎo)向，提升藥物創(chuàng)新能力》的提案中，沈南鵬委員建議，我國藥物研發(fā)需要更好地從跟隨創(chuàng)新向源頭創(chuàng)新轉(zhuǎn)型，在基礎(chǔ)研究創(chuàng)新、知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)、國家政策支持、技術(shù)溝通機(jī)制建設(shè)、全球資源整合等多方面進(jìn)行提升優(yōu)化，從而更好實(shí)現(xiàn)新藥研發(fā)和解決臨床需求的共同進(jìn)步，提升中國制藥產(chǎn)業(yè)的國際競爭力。

在《加大腦科學(xué)研究應(yīng)用，改善老年腦健康管理》的提案中，沈南鵬委員呼吁社會關(guān)注老年腦健疾病的預(yù)防干預(yù)，加大腦科學(xué)研究投入，推動改善老年腦健康管理。

提案一：以臨床價值為導(dǎo)向，提升源頭創(chuàng)新能力

近幾年來，我國醫(yī)藥研發(fā)增速已經(jīng)躍至全球第一，新藥研發(fā)領(lǐng)域的投資熱度空前高漲，國內(nèi)涌現(xiàn)出一批創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力派企業(yè)。

然而，在產(chǎn)業(yè)高速發(fā)展的同時，問題也漸漸顯露。包括在不少疾病領(lǐng)域，新藥研發(fā)與臨床需求不夠匹配的現(xiàn)象仍比較普遍，可用的藥物不一定是臨床最缺，而臨床急需的藥物又往往得不到滿足。

從監(jiān)管層面看，“以患者為中心，以臨床價值為導(dǎo)向”的藥物創(chuàng)新與研發(fā)正是政策鼓勵方向。自2015年起，以臨床價值為導(dǎo)向的藥物研發(fā)和創(chuàng)新就已經(jīng)成為國家藥監(jiān)局藥品審評審批改革的一項(xiàng)重要內(nèi)容。并且，在2020年11月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）還正式出臺了一份重磅文件，即《以臨床價值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》。

沈南鵬委員認(rèn)為，新藥研發(fā)與臨床痛點(diǎn)結(jié)合不夠的背后，主要與藥企難以跳出固有的研發(fā)思維有關(guān)；另外，也是因?yàn)檎麄€產(chǎn)業(yè)還面臨著一些研發(fā)和國際化發(fā)展的掣肘。主要體現(xiàn)在以下幾個方面——

一、藥物研發(fā)盲目追逐熱點(diǎn)：當(dāng)前我國的新藥研發(fā)主要通過“跟”“改”“買”等路徑，集中在已發(fā)現(xiàn)已驗(yàn)證、研發(fā)失敗率低的跟隨創(chuàng)新層面，這樣雖不失為一種解決藥物可及性的合理模式，但容易出現(xiàn)相同靶點(diǎn)藥物扎堆，研發(fā)資金投入產(chǎn)出效率低等不足。

二、藥物發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新路徑不足，基礎(chǔ)研究與成果轉(zhuǎn)化之間還存在鴻溝：當(dāng)下創(chuàng)新為何更多還是集中在易成藥靶點(diǎn)上。一方面，過去數(shù)十年全球范圍內(nèi)積累了大量基礎(chǔ)研究成果，卻只有極少數(shù)最終實(shí)現(xiàn)成果轉(zhuǎn)化為藥品。另一方面，海洋藥、植物藥也都是未來可成藥重要來源，但當(dāng)前開發(fā)有限。

三、做強(qiáng)創(chuàng)新藥需具備國際市場立足能力，但當(dāng)前藥企出海仍要突破多重困難：突破性的創(chuàng)新藥需要敲開海外更廣闊市場的大門，為下一步的創(chuàng)新發(fā)展打好基礎(chǔ)，但當(dāng)前國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海挑戰(zhàn)還很大：如從中國新到全球新的創(chuàng)新思路的轉(zhuǎn)變、海外注冊性臨床試驗(yàn)以及銷售的投入費(fèi)用高昂，頭對頭試驗(yàn)費(fèi)用較高；歐美市場醫(yī)學(xué)傳播和用藥習(xí)慣同國內(nèi)有所差異，國產(chǎn)創(chuàng)新藥的產(chǎn)品滲透和醫(yī)患信任建立需要時間等。

沈南鵬委員認(rèn)為，為了讓患者從無藥可治到有藥可治，再到有藥可選，需要更好實(shí)現(xiàn)新藥研發(fā)和解決臨床需求的共同進(jìn)步，同時也是提升中國制藥國際競爭力的必經(jīng)之路。因此建議：

一、加大資助藥物創(chuàng)新基礎(chǔ)研究，優(yōu)化藥物研發(fā)配套環(huán)境

1. 在國家和省地政府層面設(shè)立適合藥企與高校等科研機(jī)構(gòu)共同申請的科研資金，出臺更多稅收激勵等政策拓展社會化非盈利機(jī)構(gòu)對藥物研發(fā)加大資助；

2. 加強(qiáng)對高校等科研機(jī)構(gòu)科研人員新藥研發(fā)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)，探索將專利轉(zhuǎn)化運(yùn)用納入高校職稱評定、績效考核等評價體系，鼓勵以知識產(chǎn)權(quán)績效帶動藥物創(chuàng)新的科研轉(zhuǎn)化；

3. 圍繞“出新藥”，鼓勵科研機(jī)構(gòu)更多進(jìn)行橫向合作及外部創(chuàng)業(yè)，從資金與資源端有規(guī)劃的傾斜支持開發(fā)創(chuàng)新機(jī)制與靶點(diǎn)，創(chuàng)新化合物與生物藥，創(chuàng)新平臺技術(shù)等原創(chuàng)開發(fā)；

4. 將臨床試驗(yàn)條件和能力評價納入醫(yī)療機(jī)構(gòu)等級評審，對于全球新的靶點(diǎn)/藥物給予臨床資源的優(yōu)先權(quán)，推動企醫(yī)協(xié)作建立數(shù)據(jù)共享推動藥物研發(fā)。

二、收緊跟隨者時間窗，加強(qiáng)指導(dǎo)促進(jìn)藥物研發(fā)

1. 根據(jù)國內(nèi)外監(jiān)管批準(zhǔn)動態(tài)，進(jìn)一步加快更新臨床指南，收緊跟隨者時間窗，政策上鼓勵藥企提升立項(xiàng)和臨床研究能力；

2. 進(jìn)一步優(yōu)化藥品進(jìn)入臨床前的會議溝通機(jī)制，提前介入原研藥的研發(fā)整體策略制定并提供指導(dǎo)，進(jìn)一步明確關(guān)鍵性臨床設(shè)計的科學(xué)性，提升臨床資源利用效率；

3. 對AI在加速創(chuàng)新藥研發(fā)中的技術(shù)運(yùn)用，包括設(shè)計優(yōu)化藥物分子、指導(dǎo)臨床試驗(yàn)方案、開發(fā)生物標(biāo)記物等，建議在藥物審批中給予更明確的政策支持。

三、助力藥企磨合全球規(guī)則，政策精準(zhǔn)支持引導(dǎo)出海

1. 針對尚未加入ICH但市場容量大的新興國家，建議藥監(jiān)部門探索協(xié)調(diào)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)互通認(rèn)證可能性，降低企業(yè)進(jìn)入的經(jīng)濟(jì)時間成本；

2. 在推動多中心臨床研究倫理協(xié)作審查、研發(fā)用物品通關(guān)便利化、熟悉歐美監(jiān)管體系和ICH標(biāo)準(zhǔn)的人才實(shí)訓(xùn)等方面提供監(jiān)管和政策支持。

提案二：加大腦科學(xué)研究應(yīng)用，改善老年腦健康管理

七普數(shù)據(jù)顯示，我國60歲及以上老年人口已達(dá)2.64億人。在眾多老年健康問題中，腦相關(guān)健康問題是造成老年人疾病和負(fù)擔(dān)的重要原因之一。考慮到腦疾病藥物仍存巨大空白，加快開展更多關(guān)口前移的腦研究勢在必行。

然而，在現(xiàn)階段，我國的腦科學(xué)研究在應(yīng)用實(shí)踐層面還存在著部分問題，包括：

一、腦健康疾病易被忽視，缺乏有效的早篩體系：研究顯示，中國神經(jīng)退行性疾病患者群體日趨龐大，且隨年齡上升患病規(guī)模可能會進(jìn)一步增加；防治老年群體腦疾病，重在早篩早診早治。

以阿爾茨海默病為例，早期預(yù)防可降低35%-53%的患病風(fēng)險；但在當(dāng)前，一方面是大眾對老年認(rèn)知障礙疾病認(rèn)識不足、重視不夠，主動就診率較低；另一方面缺乏簡便易行識別早期篩查手段，導(dǎo)致大量早期腦腫瘤、帕金森等病患無法確診，錯過最佳干預(yù)階段。

二、識別腦健康風(fēng)險的數(shù)據(jù)積累較少，數(shù)據(jù)庫建設(shè)仍較為薄弱：早期診斷干預(yù)方法開發(fā)需從大量健康和高危受試者收集數(shù)據(jù)。但在當(dāng)前，我國基于大規(guī)模人群的長期腦部健康記錄數(shù)據(jù)不足，體檢普遍不包含定量腦功能測試；此外，治療靶點(diǎn)、生物標(biāo)記物對標(biāo)國際研究跟進(jìn)不足，以腦健康、腦疾病為主題的全國性隊列研究仍偏少等，導(dǎo)致腦健康數(shù)據(jù)庫的樣本規(guī)模和代表性都受到限制。

三、腦科學(xué)的研發(fā)資源共享有待提高，本土研究優(yōu)勢仍待發(fā)揮：腦科學(xué)相關(guān)疾病研究診療都需要更多基礎(chǔ)研究的突破。從事腦科學(xué)相關(guān)產(chǎn)業(yè)，需要大量動物模型、精密昂貴儀器設(shè)備、高強(qiáng)度科研人才積聚。但當(dāng)前我國腦科學(xué)實(shí)驗(yàn)室數(shù)量約為海外發(fā)達(dá)國家的1/10，動物資源庫共享程度待提高，腦科學(xué)本科教育設(shè)置較晚，依賴平臺支撐的大科學(xué)項(xiàng)目協(xié)作和平臺建設(shè)仍較薄弱。同時，我國非人靈長類豐富、腦疾病臨床資源多樣性等優(yōu)勢有待進(jìn)一步放大。

沈南鵬委員認(rèn)為，當(dāng)前和未來一段時間是老年腦疾病預(yù)防干預(yù)的關(guān)鍵窗口期。加大科學(xué)研究投入，推動改善老年腦健康管理，具有巨大社會和經(jīng)濟(jì)意義，并提出以下建議：

一、支持低成本檢測技術(shù)開發(fā)，提高老年人早篩覆蓋率

1. 建議科技專項(xiàng)支持低成本新型檢測技術(shù)研發(fā)，如生物標(biāo)記物（蛋白示蹤劑、血液中生物標(biāo)志物等），血液、尿液篩查，神經(jīng)電生理（多導(dǎo)睡眠監(jiān)測、腦電圖、事件相關(guān)電位）等更方便可行的方式；

2. 鼓勵有條件地區(qū)將認(rèn)知功能、抑郁、腦腫瘤早篩納入基本公衛(wèi)服務(wù)項(xiàng)目，調(diào)研基層醫(yī)衛(wèi)機(jī)構(gòu)早篩開展能力和技術(shù)難點(diǎn)，推廣易操作、高精度的快捷認(rèn)知障礙篩查量表；

3. 社區(qū)衛(wèi)生機(jī)構(gòu)加大對早期防控宣傳力度，一二級醫(yī)院設(shè)置初篩門診，三級醫(yī)院設(shè)置專病門診，提高主動就診率，優(yōu)化轉(zhuǎn)診機(jī)制，及時檢出并重點(diǎn)服務(wù)認(rèn)知障礙高風(fēng)險人群。

二、增加腦疾病相關(guān)隊列研究項(xiàng)目，完善腦數(shù)據(jù)庫建設(shè)，促進(jìn)研究臨床轉(zhuǎn)化

1. 推動隊列研究標(biāo)準(zhǔn)化和規(guī)范化，鼓勵各地政府通過醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研究等專項(xiàng)推進(jìn)腦疾病相關(guān)隊列研究，積累更多影響記憶和認(rèn)知功能的長期數(shù)據(jù)；

2. 建立各項(xiàng)腦功能指標(biāo)隨年齡的正常分布和異常界定標(biāo)準(zhǔn)，服務(wù)臨床前瞻性收集，從豐富測量維度、建立細(xì)分化研究亞群常模等方面完善數(shù)據(jù)庫建設(shè)；

3. 簡化腦科學(xué)研究臨床倫理審批流程，推動設(shè)立多中心臨床試驗(yàn)平臺，推動腦科學(xué)相關(guān)臨床研究與產(chǎn)品落地應(yīng)用。

三、資助腦認(rèn)知腦疾病前沿技術(shù)，提升腦科學(xué)的基礎(chǔ)資源共享

1. 聚焦重大腦疾病臨床治療，對神經(jīng)調(diào)控技術(shù)新方法、新模式加大資助，支持類腦智能與AI、腦機(jī)接口、可穿戴等在腦認(rèn)知腦疾病中的集成應(yīng)用；

2. 發(fā)揮中國主導(dǎo)制定ISO/IECJTC1首個腦機(jī)接口國際標(biāo)準(zhǔn)的優(yōu)勢，推動國內(nèi)腦機(jī)接口標(biāo)準(zhǔn)統(tǒng)一化建設(shè)；

3. 簡化申請手續(xù)、減免費(fèi)用，加大國家超算中心對腦科學(xué)海量數(shù)據(jù)分析處理的技術(shù)支撐；

4. 在腦計劃支持下，探索設(shè)置實(shí)驗(yàn)動物平臺資源共享、尤其是非人靈長類共享平臺的研究機(jī)構(gòu)合作路徑。

兩會時間|紅杉中國沈南鵬：提升藥物源頭創(chuàng)新能力，加強(qiáng)腦科學(xué)研究應(yīng)用

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