作者 | 史士云
“作為早期研究領域的科研人員，盡管我們已在臨床前研究中著力完善分子特性、驗證其優勢，卻仍面臨著臨床轉化的巨大挑戰。”在日前在今日舉行的2025上海國際生物醫藥產業周之“CPHI思享會——第五屆醫藥創新產業年會上”，上海齊魯制藥研究中心有限公司副總經理應華如此表示。
近年來，得益于生物醫療技術的持續突破、研究型人才隊伍的發展壯大，國內的基礎研究成果不斷涌現，但背后更為“骨干”的現實是，后端轉化極為乏力，只有少部分的成果能走出實驗室，跨域“死亡之谷”，實現臨床的真正落地。
以醫療器械為例，有數據顯示，不足10%的醫療器械發明能夠走出實驗室，完成從概念到臨床的跨越。另有一項來自國外的研究數據顯示，已公開發表的新藥化合物最終轉化成上市藥物的比例僅只有3.8％。
任何基礎研究成果要進入臨床實踐場景，都難逃“死亡之谷”的嚴峻考驗，這是一個斷層地帶，前期科研資金在此耗盡，市場化資本卻未及時銜接，實驗室里驗證可行的原型，與臨床場景要求的“可安全使用、可批量生產、可商業付費”標準仍有較大差別，這需要多方的接力。然而，許多蘊含巨大潛力的療法和技術，恰恰在這一階段倒下，最終無法觸達患者。
會上，參會嘉賓們一致認為，基礎研究成果要走到臨床實踐，一定要著力攻克臨床上未被滿足的需求，讓臨床痛點直接反哺研究方向。
中國藥科大學附屬上海高博腫瘤醫院副院長周俊表示：“改善患者生存狀況與生活質量，是當前腫瘤治療領域的核心需求。除少數早期發現的腫瘤可通過手術根治外，絕大多數腫瘤會伴隨患者從發病直至生命終結的全過程，因此該領域的研究要重點聚焦兩方面的探索：一是如何進一步提升治療效果，二是在保證療效相當的前提下，如何降低治療毒性、提高患者耐受性，以改善其生活質量。”
上海醫藥中央研究院常務副院長田正隆則認為：“未被滿足的臨床需求有著更廣泛的定義，可從患者視角與社會維度兩方面理解。從患者視角看，核心訴求是治療能否改善自身耐受性、實現‘活得更長’ 與‘活得更好’的雙重目標。從社會維度看，重點在于支付端考量，產品的研發雖以商業價值為基礎，但也要解決臨床應用中可及性的問題，比如能否納入醫保支付體系。”
“產品能治病固然非常關鍵，但能進一步改善患者預后與生活質量，我認為更為重要”。武田研發中國及亞太中心副總裁，臨床開發負責人童崗說道。“同時，神經疾病領域因過往未得到藥企足夠重視，存在大量未被滿足的臨床需求。即便對于部分大病或慢性病，盡管已有多款治療藥物，但只要能研發出具有差異化的產品，無論是在療效、安全性、患者依從性、還是使用便捷性等方面形成優勢，依然能挖掘到極具價值的細分切入點。”
2022年1月，國務院辦公廳公開發布《要素市場化配置綜合改革試點總體方案》，其中有一條明確要“大力促進技術要素向現實生產力轉化”，具體的實施路徑包括“支持相關高校和科研院所探索創新職務科技成果轉化管理方式”“支持行業領軍企業通過產品定制化研發等方式，為關鍵核心技術提供早期應用場景和適用環境”“加大對科研成果轉化的金融支持力度”等。
政策層面的支持旨在從“機制打通、資源整合、資本支持”等多個維度發力，構建全鏈條的協同體系，提速科技成果轉化，真正從“實驗室”走向“實際應用場”。
在醫學領域研究成果的轉化過程中，同樣需多方力量協同構建轉化生態，而在“醫工模式”下，臨床醫生的參與正是這一生態中不可或缺的核心環節。
“在研究立項階段，我們便已將臨床專家咨詢納入常態化工作，確保研究方向從起步就貼合臨床實際需求。”應華表示。
讓臨床醫生從“成果使用者”轉變為“轉化參與者”，不僅能在研究設計時注入臨床實操視角，也能讓成果更好地適配現有的臨床需求和診療流程，從源頭減少落地阻力。
周俊以腫瘤藥物研究為例指出，無論是前期理論研究的奠基，還是后期臨床試驗的方案設計，整個過程都高度依賴具備豐富臨床經驗的醫生深度參與，需通過多方協同開發推進。
田正隆表示：“之所以需與臨床醫生深度協作，是因為他們直接面對大量患者，掌握更全面的病例信息與臨床數據。正如已有的實踐所示，臨床醫生在持續接觸患者的過程中，往往能從實際診療場景中發掘特定疾病的致病機制，為研究提供全新的臨床視角與突破方向。”
與此同時，完整的研究成果轉化生態體系，還需吸納人才、資本等更多力量的加入，形成多元協同的推進合力。
童崗直言，目前行業還存在明顯的人才短板，尤其是復合型人才。未來還需推動醫學院校的相關培養體系改革，真正實現此類人才的有效供給。
上海市公共衛生臨床中心主任孟現民則呼吁：“包括我院在內的多家研究機構正在開展各類研究，其中不少基礎研究項目已具備扎實的研究基礎與良好的轉化潛力，期待能獲得更多資本的進場參與和助力，以加速研究成果向臨床應用的轉化進程。”
